Globális humán papillomavírus vakcina bevezetése frissítés. Génterápia – Wikipédia
Cisztás fibrózis[ szerkesztés ] A cisztás fibrózist a CFTR cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gén mutációjának eredménye.
A CFTR gén egy klorid ioncsatornát kódol, melynek hibás működése súlyos betegséget eredményez. Oxfordi és Cambridge -i UK tudósok közölték -ban, hogy a normális működést helyreállították olyan egerek tüdőparenchimájában, amelyekben előzőleg mesterséges úton cisztás fibrózist hoztak létre. Ezt a javítást úgy idézték elő, hogy a tüdőkbe a CFTR-nek nevezett génnek másolatait fecskendezték be liposzómákba.
A liposzómák beleolvadnak parenchimák membránjába, lehetővé téve a DNS-nek, hogy bejusson a sejtbe és a hibát megszüntesse.
Vakcinakísérletek
Napjainkban a betegség által leginkább érintett tüdőparenchimát rekombináns, -CFTR gént kifejező- adenovírus inhalálásával kezelnek. Az adenovírus DNS-e nem épül be az emberi genomba, ezért a terápiát gyakran meg kell ismételni.
Génterápia – Wikipédia
A másik probléma az, hogy az adenovírus vektor a gazdaszervezetet immunválaszra készteti, ami az ismételt alkalmazásoknál problémát jelenthet. A számos érintett szerv közül csak a tüdőt lehet ezzel a módszerrel kezelni. Fehérvérsejt megtapadási rendellenesség[ genitális szemölcsök és erózió ] Egészséges géneket juttattak be a beteg páciens bizonyos fehérvérsejtjeibe.
Ez egy örökletes betegség, amely életminőség-romlással járó visszatérő fertőzéseket okoz. A gén szállítására vektorként vírust használva egészséges gént vittek be, hogy a betegségért felelős rendellenes gént kiiktassák.
Az egészséges gén érvényre jutott és normális sejtműködést eredményezett. Az első szomatikus génterápiát adenozin-dezamináz ADA -hiányban szenvedő gyermekeknél hajtották végre.
Az enzim hiányában toxikus adenin-nukleozidok szaporodnak fel, amelyek a limfocitákat károsítva halálos immunhiányos állapotot okoznak.
Az esetek közel felében az adenozin deamináz enzim génje hibás, és alkalmatlanná teszi az immunrendszert arra, hogy a behatoló mikrobák ellen védekezzék. Egy gént pótoltak, globális humán papillomavírus vakcina bevezetése frissítés az ADA enzim készítéséért felelős. A gént a gerincvelősejtekbe helyezték, ahonnan a keletkező sejtek már termelték az ADA gént.
A páciensek véréből fehérvérsejteket emeljenek ki, beléjük ép géneket vigyenek majd a fehérvérsejteket visszajuttassák a szervezetbe s ezáltal legyőzzék a betegséget. A betegek ma is élnek, mivel azonban párhuzamosan enzimterápiában is részesültek, a génterápia eredményessége globális humán papillomavírus vakcina bevezetése frissítés ítélhető meg.
A génterápia első áldozata[ szerkesztés ] Jesse Gelsinger Gelsinger ornitin-transzkarbamiláz-hiányban szenvedett, a máj X-hez kötődő genetikai betegségében, amelynek tünetei magukban foglalják az ammónia a fehérje lebomlása mellékterméke metabolizálására való képtelenség. A betegség általában születéskor halálos kimenetelű, de Gelsingernek enyhébb formája volt a betegségnek, amelyben az ornitin transzkarbamiláz gén csak a páciens sejtjeinek egy részén mutált, a csíravonal mozaikosságként ismert állapotban.
Mivel hiányossága részleges volt, Gelsingernek sikerült túlélni egy korlátozott étrendben és speciális gyógymódokban részesítve. Az adenovírus vektor mellékhatásai okozták Jesse Gelsinger halálát. Sajnos a beavatkozást végző orvos a preklinikai eseteknél fellépő szövődményeket nem említette meg a beavatkozáshoz szükséges engedélyeztetési eljárásban, ez okozta vesztét.
Testidegen DNS bevitele emlőssejtekbe[ szerkesztés ] A vektorok alkalmazásában mutatkozó különbségek.
Navigációs menü
Nem vírus vektorok összehasonlítása a vírus alapú vektorokkal [18] A génpuskát a sejtek genetikai információkkal történő injektálásához használják, más néven biolisztikus részecske szállító rendszer. A génpuska a legtöbb sejten hatékonyan alkalmazható, de leginkább növényi sejteken használatosak. A fizikai génbeviteli módszer a mikroinjekció és az elektroporáció. A kémiai géntranszfer során, valamilyen hordozóanyaghoz kötött transzfekció vagy mesterséges foszfolipid hártyával liposzóma körülvett DNS jut be a kezelt sejtbe.
A biológiai módszer a vírusvektorok alkalmazása jelenti. Különbséget kell tenni, hogy ivarsejtbe vagy testi sejtbe visszük be az idegen gént. A testi sejt módosítása ezen testi sejt meghatározott életére korlátozódik, szemben az ivarsejt módosítása miatt örökölhető, az utódokra is átadódik és így terjedhet.
- Pinworm kezelés tünetei
- WHO cikkek « MEDINFO
- Pikkelyes papilloma icd 10 kód
- Global status report on alcohol and health, Geneva,World Health Organization.
- Férgek a gyomorban
Kalcium-foszfátos kicsapás[ szerkesztés ] A testidegen DNS-t kicsapatják kalcium-foszfáttala keletkezett üledéket az emlőssejt képes közvetlenül felvenni, amely beépül a gazdasejt kromoszómális DNS-ébe. Kalcium-foszfáttal komplexált DNS-t kiváló hatásfokkal veszi fel a máj és az izomszövetaz izomsorvadás elleni génterápia megvalósulását remélik az eljárástól.
Sejtmagba injektálás[ szerkesztés ] A DNS-t 0,1 μm átmérőjű üveg mikropipettával közvetlenül a sejtmagba juttatják. Az injektált sejtek felébe a bevitt gén stabilan beépül. Bármely gén bevihető bármilyen sejtbe. Ha a mikroinjektálás a megtermékenyített petesejtre irányul, akkor a teljes állat transzgénikussá tehető. Ezután ezt a DNS-fém keveréket nagy sebességgel belövik a sejtekbe.
Tartalomjegyzék
Bejuttatása pisztollyal történik. Az apró sörétszemcsék átlyuggatják a sejtmembránt, a sejtplazmába juttatják a DNS-t. A meztelen DNS-nek a közvetlen sejtbe juttatását az elektromos erőtér hatására.
